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·“我们必须承认医疗行业是要保证公平性的，这是行业特点。但同时如果我们要去体现这个行业的效率，就要允许有一部分公司能够获得高于平均水平的超额利润（以鼓励创新）。”

记者 蒋立冬 AI创意

随着对基因了解的深入和基因编辑技术的发展，人类有望从底层攻克疾病。科学家们已经能做到将外源基因导入目标细胞，对异常的基因进行修改。或者将患者的免疫细胞和干细胞进行基因改造后再回输体内，以达到杀灭癌细胞等治疗目的。

这类细胞疗法与基因疗法（Cell & Gene Therapies，CGT）已经在血液肿瘤、基因缺陷导致的罕见病等领域展现出巨大的临床价值和产业潜力，但也面临研发成本高昂、技术瓶颈、临床转(zhuǎn)化(huà)延(yán)迟(chí)和(hé)商(shāng)业(yè)化(huà)不(bù)足(zú)等(děng)问题。

2025年3月18日，“细胞与基因治疗（CGT）产业化进展与项目融资路演对接会”在上海举办，来自政府机构、国家基金和券商的嘉宾围绕技术创新、市场前景、商业模式等话题展开交流。

市场回归理性，细分赛道活跃

海通证券研究所副所长、生物医药行业首席分析师余文心指出，全球超过60%的CGT研发管线由中小型生物技术公司持有。由于研发时间长且投资大，这些企业在早期往往需要依靠资本市场才能存活下来。

上海市科委副主任、一级巡视员朱启高表示，过去的十年是中国生命科学和生物医药的黄金十年，一度出现资本热潮。但在2022年后，政策与资本情况发生改变，市场开始进入“冷静期”，资本追捧下行业估值过高，最终“泡沫”破裂。“我曾见到有企业在创立三个月时估值1亿，短短两年变成100亿，而现在正在破产重组。”朱启高说。

不仅是在中国，全球健康领域投融资都在回归理性。余文心指出，过去三年全球融资规模有所下降，2024年融资金额接近600亿美元，仅为2020年高点的一半。其中，细胞与基因疗法领域募资超过60亿美元，虽然是最为活跃的细分领域，但其商业化表现显著低于预期。

余文心表示，全世界的CGT产品都面临成本高、支付能力不足的问题。以细胞疗法中具有代表性的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）为例，这种定制化的疗法需要先提取患者自身的免疫细胞，进行基因处理使其获得靶向癌细胞的能力后再回输体内。整个疗法不仅价格高昂（40万到300万美元），产品利润率也不高。全球首款上市的CAR-T产品Kymriah毛利率不足20%。

除此之外，CGT目前仅在血液瘤（占新发癌症病例的不到10%）、罕见病等狭窄领域有显著疗效，且可能存在基因编辑脱靶效应、细胞因子风暴等副作用。这些技术瓶颈也影响了一些投资者的信心。

推动技术创新，兼顾公平效率

尽管大环境遇冷，商业化受到制约，但作为“下一代医学革命”，CGT的医疗潜力仍然正在驱使从业者不断推进技术和商业的发展，中国企业已成为该领域的(de)重(zhòng)要(yào)创(chuàng)新(xīn)者(zhě)。

到(dào)2024年(nián)底(dǐ)，全球(qiú)累(lèi)计(jì)有(yǒu)105个(gè)细(xì)胞(bāo)与(yǔ)基(jī)因(yīn)疗(liáo)法(fǎ)药(yào)物(wù)上(shàng)市(shì)，市(shì)场(chǎng)规(guī)模(mó)达(dá)到(dào)百(bǎi)亿(yì)美(měi)元(yuán)，正(zhèng)在(zài)不(bù)断(duàn)扩(kuò)容。去年，全球细胞与基因疗法产品密集获批，其中美国有12款，中国占5款紧随其后。

余文心指出，要突破CGT发展“僵局”，首先要从科学发现与技术发展入手，探索将细胞与基因疗法用于更多适应证的可能，如将细胞疗法从血液瘤治(zhì)疗(liáo)推(tuī)向(xiàng)实(shí)体(tǐ)瘤(liú)和(hé)自(zì)身(shēn)免(miǎn)疫(yì)疾(jí)病(bìng)治(zhì)疗(liáo)，将(jiāng)基(jī)因(yīn)疗(liáo)法(fǎ)从(cóng)罕(hǎn)见(jiàn)病(bìng)扩(kuò)展(zhǎn)到(dào)常(cháng)规(guī)疾(jí)病(bìng)上(shàng)。其(qí)次(cì)，探(tàn)索(suǒ)更(gèng)多(duō)的(de)通(tōng)用(yòng)型(xíng)技(jì)术(shù)，用(yòng)以(yǐ)克(kè)服(fú)定(dìng)制(zhì)化(huà)治(zhì)疗(liáo)中(zhōng)高(gāo)成(chéng)本(běn)、长(zhǎng)周期的问题。

与会的CGT企业展示了在基因编辑效率提升、递送系统优化、新靶点发现、通用型疗法研发等方面的成果，受到了不少投资者们的青睐。上海愈方生物医药科技有限公司基于端粒生物学的发现，将心力衰竭疾病看成“衰老”问题，通过基因治疗来调节端粒功能，从而达到对心力衰(shuāi)竭(jié)的(de)治(zhì)疗(liáo)。该(gāi)公(gōng)司(sī)创(chuàng)始(shǐ)人(rén)兼(jiān)首(shǒu)席(xí)科(kē)学(xué)官(guān)张(zhāng)家(jiā)毓(yù)告(gào)诉(su)澎(pēng)湃(pài)科(kē)技(jì)，通(tōng)过(guò)基(jī)因(yīn)疗(liáo)法(fǎ)调(diào)节(jié)端(duān)粒(lì)功(gōng)能(néng)的(de)思(sī)路在(zài)未(wèi)来(lái)或(huò)许(xǔ)还(hái)能(néng)应(yīng)用(yòng)在其它疾病的治疗甚至抗衰老中。“我们刚完成一轮融资，现在国内外很多投资人都对我们很感兴趣。”他说。

余文心表示，除了技术因素以外，完善包含商业保险在内的多元医疗支付体系也是以CGT为代表的高投入创新药破局的关键。

“我们必须承认医疗行业是要保证公平性的，这是行业特点。但同时如果我们要去体现这个行业的效率，就要允许有一部分公司能够获得高于平均水平的超额利润（以鼓励创新）。”她说。

朱启高表示，近期政策正在释放积极信号，或有助于创新药资本市场“回暖”。今年1月17日，国家医保局宣布第一版丙类药品目录预计今年内发布，其中将纳入创新程度高、临床价值大的药物。今年3月11日，证监会负责人在会议中表示“支持优质未盈利科技企业发行上市”，预计相关政策将在不久之后公布。

从产业发展的角度，各地政府在CGT领域积极进行战略布局，希(xī)望(wàng)为(wèi)企(qǐ)业(yè)创(chuàng)新(xīn)发(fā)展(zhǎn)提(tí)供(gōng)资(zī)金(jīn)和(hé)政(zhèng)策(cè)方(fāng)面(miàn)的(de)支(zhī)持(chí)。朱(zhū)启(qǐ)高(gāo)介(jiè)绍(shào)，上(shàng)海(hǎi)政(zhèng)府(fǔ)在(zài)临(lín)床(chuáng)资(zī)源(yuán)服(fú)务(wu)、审(shěn)评(píng)审(shěn)批(pī)帮(bāng)助(zhù)、创(chuàng)新(xīn)产(chǎn)品(pǐn)应(yīng)用(yòng)等(děng)方(fāng)面(miàn)为(wèi)企(qǐ)业(yè)提(tí)供(gōng)支(zhī)持(chí)，如(rú)建(jiàn)设(shè)临(lín)床(chuáng)研(yán)究(jiū)医(yī)院(yuàn)、推(tuī)动(dòng)数(shù)据(jù)要(yào)素(sù)流(liú)通(tōng)、设(shè)立(lì)未(wèi)来(lái)产(chǎn)业(yè)基(jī)金(jīn)等(děng)，全力(lì)推(tuī)动(dòng)产(chǎn)业(yè)发(fā)展(zhǎn)，强(qiáng)化(huà)投(tóu)融(róng)资(zī)支(zhī)持(chí)，采取(qǔ)“以(yǐ)投(tóu)代(dài)评(píng)”支(zhī)持(chí)机(jī)制(zhì)，为(wèi)企(qǐ)业(yè)发(fā)展(zhǎn)做(zuò)好(hǎo)服(fú)务(wu)。

据(jù)悉(xī)，去(qù)年(nián)7月(yuè)，上(shàng)海(hǎi)三(sān)大(dà)先(xiān)导(dǎo)产(chǎn)业(yè)母(mǔ)基(jī)金(jīn)正(zhèng)式(shì)发(fā)布(bù)，其(qí)中(zhōng)包(bāo)括(kuò)规(guī)模(mó)为(wèi)225亿(yì)元(yuán)的(de)生(shēng)物(wù)医(yī)药(yào)产(chǎn)业(yè)母(mǔ)基(jī)金(jīn)。上(shàng)海(hǎi)国(guó)投(tóu)先(xiān)导(dǎo)私(sī)募(mù)基(jī)金(jīn)管(guǎn)理(lǐ)有(yǒu)限(xiàn)公(gōng)司(sī)总(zǒng)经(jīng)理(lǐ)温(wēn)治(zhì)介(jiè)绍(shào)道(dào)，该(gāi)基(jī)金(jīn)及(jí)旗(qí)下(xià)4只(zhǐ)子(zi)基(jī)金(jīn)已(yǐ)经(jīng)投(tóu)资(zī)了(le)26个(gè)CGT相(xiāng)关项(xiàng)目(mù)，总(zǒng)投(tóu)资(zī)额(é)为(wèi)23.04亿(yì)元(yuán)。