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近(jìn)日(rì)，一(yī)名淋(lín)巴(ba)瘤(liú)患(huàn)者(zhě)在(zài)香(xiāng)港(gǎng)本(běn)地(de)医(yī)院(yuàn)顺(shùn)利(lì)完(wán)成(chéng)CAR-T细(xì)胞(bāo)治(zhì)疗(liáo)药(yào)品(pǐn)注(zhù)射(shè)，实(shí)现(xiàn)了(le)CAR-T药(yào)品(pǐn)的(de)跨(kuà)境(jìng)（香(xiāng)港(gǎng)地(de)区(qū)）运(yùn)输(shū)和(hé)回(huí)输(shū)输(shū)注(zhù)。这(zhè)不(bù)仅(jǐn)是(shì)全国(guó)首(shǒu)例(lì)淋(lín)巴(ba)瘤(liú)患(huàn)者(zhě)完(wán)成(chéng)CAR-T细(xì)胞(bāo)治(zhì)疗(liáo)药(yào)品(pǐn)跨(kuà)境(jìng)运(yùn)输(shū)和(hé)使(shǐ)用(yòng)，更(gèng)是(shì)上(shàng)海(hǎi)首(shǒu)创(chuàng)生(shēng)物(wù)医(yī)药(yào)特(tè)殊(shū)物(wù)品(pǐn)进(jìn)出(chū)境(jìng)联(lián)合(hé)监(jiān)管(guǎn)机(jī)制(zhì)取(qǔ)得(de)的(de)重(zhòng)要(yào)成(chéng)果(guǒ)。

“这(zhè)次(cì)CAR-T药(yào)品(pǐn)跨(kuà)境(jìng)运(yùn)输(shū)与(yǔ)使(shǐ)用(yòng)‘跑(pǎo)通(tōng)’了(le)整(zhěng)个(gè)环(huán)节(jié)，是(shì)可(kě)以(yǐ)复(fù)制(zhì)和(hé)推(tuī)广(guǎng)的(de)。现(xiàn)在(zài)有(yǒu)很(hěn)多(duō)新(xīn)疗(liáo)法(fǎ)涉(shè)及(jí)人(rén)体(tǐ)组(zǔ)织(zhī)等(děng)特(tè)殊(shū)生(shēng)物(wù)制(zhì)品(pǐn)的(de)进(jìn)出(chū)境(jìng)，我(wǒ)们(men)的(de)经(jīng)验(yàn)可(kě)以(yǐ)给(gěi)其(qí)它(tā)企(qǐ)业(yè)提(tí)供(gōng)参(cān)考(kǎo)，包(bāo)括(kuò)跟(gēn)海(hǎi)关、运(yùn)输(shū)公(gōng)司(sī)、境(jìng)外(wài)机(jī)构(gòu)的(de)沟(gōu)通(tōng)等(děng)。” 本(běn)次(cì)CAR-T细(xì)胞(bāo)治(zhì)疗(liáo)药(yào)品(pǐn)阿(ā)基(jī)仑(lún)赛(sài)注(zhù)射(shè)液(yè)（商(shāng)品(pǐn)名：奕(yì)凯(kǎi)达(dá)®）的(de)生(shēng)产(chǎn)商(shāng)上(shàng)海(hǎi)企(qǐ)业(yè)复(fù)星(xīng)凯(kǎi)瑞(ruì)（上(shàng)海(hǎi)）生(shēng)物(wù)科(kē)技有限公司（以下简称“复星凯瑞”）准入事务负责人曹天睿在接受澎湃科技采访时说。

打通CAR-T药物跨境机制

CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞疗法）采集患者自身T细胞并对其进行基因工程(chéng)改(gǎi)造(zào)，让(ràng)其(qí)能(néng)够(gòu)定(dìng)向(xiàng)识(shi)别(bié)和(hé)攻(gōng)击(jī)癌(ái)细(xì)胞(bāo)，再(zài)将(jiāng)它(tā)们(men)回(huí)输(shū)患(huàn)者(zhě)体(tǐ)内(nèi)。该(gāi)疗(liáo)法(fǎ)在(zài)血(xuè)液(yè)肿(zhǒng)瘤(liú)领(lǐng)域有(yǒu)着(zhe)良好的疗效。

阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达®）是国内首个获批的该类药品，目前内地有6款CAR-T产品上市，而香港目前仅有1款，选择较少。之前，由于内地缺乏跨境运输的实践，香港患者若需要使用CAR-T疗法，只能选择美国等地的产品，将血液样本送到国外进行处理和培养，再等待药品运回。这种方式周期漫长，大约比采用境内奕凯达进行治疗耗时多至少一倍的时间，很可能耽误治疗。

得益于大湾区生活各方面的互通，香港患者也可以选择前往深圳等地进行治疗，但也会比较“折(zhé)腾(téng)”。曹天睿提到，CAR-T药物制备加检验周期在3周左右。患者在接受回输后还要进行约1个月的随访观察，其中可能涉及病人身体状况是否适合移动、家人陪护成本等问题。

如果让香港患者在香港就能用上内地的CAR-T产品，将让相关疾病的治疗有更多选择。在药物进出口方面，这类定制化的活性药品与一般的通用制剂有很大区别，不仅涉及血液、活性细胞等特殊物品准入等相关法律法规，还对运输、保存、检验等环节提出了挑战。

2022年3月，上海在全国首创生物医药特殊物品进出境联合监管机制，由上海海关和上海市科委牵头，明确各部(bù)门(mén)职(zhí)责(zé)分(fēn)工(gōng)，形(xíng)成(chéng)统(tǒng)一(yī)监(jiān)管(guǎn)框(kuāng)架(jià)，在(zài)全市(shì)范(fàn)围(wéi)内(nèi)开(kāi)展(zhǎn)试(shì)点(diǎn)。该(gāi)联(lián)合(hé)监(jiān)管(guǎn)机(jī)制(zhì)通(tōng)过(guò)构(gòu)建(jiàn)风(fēng)险(xiǎn)评(píng)估(gū)、过(guò)程(chéng)追(zhuī)溯(sù)、应(yīng)急(jí)响(xiǎng)应(yīng)等(děng)制(zhì)度(dù)框(kuāng)架(jià)，为(wèi)全球细胞治疗产业发展提供监管新范式。

在该机制的帮助与上海市科委的协调下，复星凯瑞与上海海关卫检处、浦东机场海关、浦东海关、上海科创中心海关等部门通力合作，对CAR-T相关生物制品的跨境运输方案中的审批、包装、追溯与监管、报关等节点进行反复论证。

复星凯瑞供应链负责人(rén)黄(huáng)非(fēi)繁(fán)对(duì)这(zhè)个(gè)项(xiàng)目(mù)中(zhōng)各(gè)部(bù)门(mén)的(de)“集思(sī)广(guǎng)益(yì)”印(yìn)象(xiàng)深(shēn)刻(kè)。“比(bǐ)如(rú)说(shuō)，患(huàn)者(zhě)白(bái)细(xì)胞(bāo)单(dān)采物(wù)的(de)运(yùn)输(shū)时(shí)效(xiào)性(xìng)要(yào)求(qiú)很(hěn)高(gāo)，在(zài)72小(xiǎo)时(shí)内(nèi)必(bì)须(xū)上(shàng)生(shēng)产(chǎn)线(xiàn)，这(zhè)就(jiù)对(duì)运(yùn)输(shū)提(tí)出(chū)了(le)挑(tiāo)战(zhàn)。上(shàng)海(hǎi)海(hǎi)关与(yǔ)企(qǐ)业(yè)共(gòng)同(tóng)探(tàn)讨(tǎo)形(xíng)成(chéng)了(le)一(yī)条(tiáo)‘客(kè)机(jī)货(huò)舱(cāng)运(yùn)输(shū)’的(de)创(chuàng)新(xīn)模(mó)式(shì)。客(kè)机(jī)不(bù)仅(jǐn)班(bān)次(cì)较(jiào)多(duō)，而(ér)且(qiě)货(huò)舱(cāng)要(yào)比(bǐ)货机的环境好很多，经过加固和安全处理以后能很好地满足要求。属地海关浦东海关帮助企业落实了‘真空包装等高新技术货物布控查验模式’的便利措施，为保护产品出口追溯链完整提供了保障。”

反复沟通和演练最终获得了良好的效果。2025年2月20日，第一个香港患者的血(xuè)液(yè)样(yàng)本(běn)于(yú)下(xià)午(wǔ)5点(diǎn)到(dào)达(dá)香(xiāng)港(gǎng)机(jī)场(chǎng)，飞(fēi)机(jī)于(yú)次(cì)日(rì)早(zǎo)上(shàng)7点(diǎn)47分(fēn)起(qǐ)飞(fēi)，上(shàng)午(wǔ)9点(diǎn)43分(fēn)落(luò)地(de)，下(xià)午(wǔ)1点(diǎn)38分(fēn)货(huò)物(wù)已(yǐ)经(jīng)完(wán)成(chéng)查(chá)验(yàn)并(bìng)放(fàng)行(xíng)，下(xià)午(wǔ)3点(diǎn)15分(fēn)完(wán)成(chéng)后(hòu)续(xù)监(jiān)管(guǎn)及(jí)入(rù)库(kù)。从(cóng)采血(xuè)完(wán)成(chéng)到(dào)工(gōng)厂(chǎng)入(rù)库(kù)，整(zhěng)个(gè)时(shí)间(jiān)不(bù)超(chāo)过(guò)24小(xiǎo)时(shí)。

全球(qiú)化(huà)：细(xì)胞(bāo)治(zhì)疗(liáo)企(qǐ)业(yè)的(de)发(fā)展(zhǎn)方(fāng)向(xiàng)

曹(cáo)天(tiān)睿(ruì)告(gào)诉(su)澎(pēng)湃(pài)科(kē)技(jì)，本(běn)次(cì)跨(kuà)境(jìng)运(yùn)输(shū)是(shì)针(zhēn)对(duì)特(tè)定(dìng)药(yào)品(pǐn)和(hé)患(huàn)者(zhě)的(de)。“在(zài)香(xiāng)港(gǎng)方(fāng)面(miàn)，我(wǒ)们(men)走(zǒu)的(de)是(shì)NPP（Named Patient Program，指(zhǐ)定(dìng)患(huàn)者(zhě)用(yòng)药(yào)计(jì)划(huà)）通(tōng)道(dào)。香(xiāng)港(gǎng)医(yī)生(shēng)可(kě)以(yǐ)给(gěi)病(bìng)人(rén)开(kāi)具(jù)临(lín)床(chuáng)急(jí)需(xū)、但(dàn)在(zài)香(xiāng)港(gǎng)当(dāng)地(de)还(hái)没(méi)有(yǒu)正(zhèng)式(shì)注(zhù)册(cè)的(de)药(yào)品(pǐn)处(chù)方(fāng)，我(wǒ)们(men)提(tí)交(jiāo)医(yī)学(xué)证(zhèng)据(jù)、国(guó)内(nèi)药(yào)品(pǐn)注(zhù)册(cè)证(zhèng)书(shū)、药(yào)品(pǐn)说(shuō)明(míng)书(shū)等(děng)材(cái)料(liào)，再(zài)由(yóu)当(dāng)地(de)主管(guǎn)部(bù)门(mén)进(jìn)行(xíng)审(shěn)批(pī)。如(rú)果(guǒ)还(hái)有(yǒu)第(dì)二(èr)例(lì)患(huàn)者(zhě)需(xū)要(yào)用(yòng)药(yào)的(de)话(huà)，还(hái)需(xū)要(yào)再(zài)走(zǒu)这(zhè)个(gè)流(liú)程(chéng)。”

即(jí)便(biàn)如(rú)此(cǐ)，此(cǐ)次(cì)跨(kuà)境(jìng)运(yùn)输(shū)的(de)成(chéng)功(gōng)实(shí)施(shī)也(yě)为(wèi)阿(ā)基(jī)仑(lún)赛(sài)注(zhù)射(shè)液(yè)的(de)销(xiāo)售(shòu)打(dǎ)开(kāi)了(le)一(yī)个(gè)新(xīn)的(de)市(shì)场(chǎng)。

据(jù)悉(xī)，作为国内上市的第一款CAR-T疗法产品，阿基仑赛注射液已经惠及了超过1000名患者。曹天睿说，对于内地患者来说，CAR-T药品在使用上不成问题，“全国现在有近200家医院都是经过我们认证的治疗中心，基本内地所有省份都是覆盖的。”影响用药的最大阻碍是患者的支付能力，目前CAR-T产品的售价往往达到百万元。“不仅是因为企业前期有很多研发投入，CAR-T本身的生产工艺就决定了其成本在现阶段是比较高的。”曹天睿指出。为此，企(qǐ)业(yè)和(hé)政(zhèng)府(fǔ)在(zài)CAR-T支(zhī)付方式上进行探索创新，如上海市政府部门指导支持的“沪惠保”商业补充医疗保险计划、复星凯瑞推出的奕(yì)凯(kǎi)达(dá)“按(àn)疗(liáo)效(xiào)价(jià)值(zhí)支(zhī)付计划”，以及当前社会各界热议的医保丙类目录制定等。

对于阿基仑赛来说，香港是一个具有很大潜力的市场，不仅存在患者需求，在高端商业保险等支付手段方面也比较丰富。

曹(cáo)天(tiān)睿(ruì)指(zhǐ)出(chū)，要(yào)充(chōng)分(fēn)释(shì)放(fàng)产(chǎn)业(yè)的(de)活(huó)力(lì)，“走(zǒu)出(chū)去(qù)”的(de)国(guó)际(jì)化(huà)策(cè)略(è)非(fēi)常(cháng)重(zhòng)要(yào)。“像(xiàng)阿(ā)基(jī)仑(lún)赛(sài)这(zhè)款(kuǎn)产品，在全球也只有美国、中国、荷兰三个地方有工厂，实际上在全球范围内的更广阔市场是没有覆盖到的。全球化是我们内地细胞治疗企业共同的发展方向。”

近年来，中国创新药企频频拓展海外市场，方式包括通过授权许可“借船出海”、与海外药企共同研发销售来“合作出海”以及依靠自身力量“自主出海”。据悉，2024年中国创新药出海总数达98笔，披露的交易总金额达595.5亿美元。

除了在海外注册销售以外，药物跨境使用也是CAR-T等创新疗法拓展市场的手段之一。据报道，国内不少医院开始提供专门针对本国无CAR-T疗法的外国患者在中国接受相关治疗的服务。在曹天睿看来，此次CAR-T药品跨境运输与使用“跑通”了整个环节，其中积累的经验可以帮助更多涉及人体组织等特殊生物制品的疗法探索跨境路径。